Ivacaftor (VX-770)

目录号：S1144 批次号：S114406

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化学数据

别名

VX-770

储存条件
(自收到货起)

3年 / -20°C / 粉状
1年 / -80°C / 溶于溶剂

化学式

C₂₄H₂₈N₂O₃

分子量

392.49

CAS号

873054-44-5

Solubility (25°C)*

体外

DMSO

78 mg/mL (198.73 mM)

Water

Insoluble

Ethanol

Insoluble

体内（现配现用）

澄清溶液

5%DMSO 1 40%PEG300 2 5%Tween80 3 50%ddH2O

5.5mg/ml (14.01mM)

以 1 mL 工作液为例，取50μL110mg/ml的澄清DMSO储备液加到 400μL PEG300中，混合均匀使其澄清；向上述体系中加入50μLTween80，混合均匀使其澄清；然后继续加入500μL ddH2O定容至 1 mL。工作液请现配现用！

* <1 mg/ml means slightly soluble or insoluble.
* Please note that Selleck tests the solubility of all compounds in-house, and the actual solubility may differ slightly from published values. This is normal and is due to slight batch-to-batch variations.

制备储备液

生物活性

产品描述

Ivacaftor (VX-770)是一种CFTR的选择性增强剂，靶向作用于G551D-CFTR和F508del-CFTR，在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50分别为100 nM和25 nM。

靶点

F508del-CFTR ^[1] (Fisher rat thyroid cells)	G551D-CFTR ^[1] (Fisher rat thyroid cells)
25 nM(EC50)	100 nM(EC50)

体外研究

Ivacaftor(10 μM) 作用于表达CFTR突变型G551D的Fisher 大鼠甲状腺(FRT) 细胞，显著提高forskolin-刺激的Cl^-分泌(I_T)，提高~4倍，EC50为100 nM，作用于表达CFTR突变型F508del进程的重组细胞，提高6倍，EC50为25 nM。与提高forskolin刺激的I_T相一致，Ivacaftor(10 μM) 提高G551D-, F508del-, 和野生型CFTR 的开放概率(P_o)，分别提高~6倍,~5倍和~2倍。说明Ivacaftor 直接作用于CFTR，而提高活性。Ivacaftor(10 μM)作用于携带G551D 和F508del CFTR 突变型的原代培养的人 CF 支气管上皮细胞(HBE)，有效提高 forskolin-刺激的I_T，提高10倍，从5%提高到最高水平48%，EC50为236 nM，有效性比通常使用的CFTR 增强剂Genistein高70多倍，EC50 为16 μM。Ivacaftor作用于携带F508del纯合子CFTR的HBE, 显著提高forskolin刺激的I_T，EC50为22 nM, 从4%提高到16%。因为CFTR增强, Ivacaftor抑制过多ENaC-调节的Na⁺和液体吸收，IC50为43 nM, 且作用于G551D/F508del HBE，降低反应, 导致表面液体和纤毛摆动频率(CBF)提高。^[1]

体内研究

Ivacaftor作用于携带G551D突变的，年龄6到11的囊性纤维化对象，已经完成三期研究。

激酶实验	Ussing Chamber 记录系统检测
通过测量CFTR调节的I_T，使用表达G551D, 或F508del CFTR的Fisher大鼠甲状腺(FRT)细胞，而测定Ivacaftor作用于CFTR调节的Cl^-分泌的效果。细胞在Costar Snapwell扦插式细胞培养基上上生长，在实验计数前都维持在37^oC环境下。扦插式细胞培养基在Ussing chamber系统中计数，用于记录钳位电压模式(V_hold= 0 mV)中的I_T。为了测定FRT细胞，建立基底到顶端 Cl^-梯度，使用360 μg/mL Nystatin渗透基底膜。基底液含 135 mM NaCl, 1.2 mM CaCl₂, 1.2 mM MgCl₂, 2.4 mM K₂HPO₄, 0.6 mM KHPO₄, 10 mM N-2-羟乙基哌嗪- N′- 2-乙磺酸(Hepes), 及10 mM 葡萄糖(使用NaOH 滴定使pH 为7.4)。顶端 NaCl被等摩尔 Na⁺葡萄糖 (使用NaOH滴定使pH为7.4 )置换。在不同浓度Ivacaftor存在时，加入最大有效浓度的forskolin (10 μM)，用于刺激I_T。所有实验记录都是数字化的，需要使用采集和分析软件。使用Ivacaftor后，通过分析forskolin刺激的I_T提高的浓度-反应曲线，而测定EC50值。

参考文献

客户使用selleck产品的实验数据

: 数据来源于[Data independently produced by Sci Transl Med, 2014, 6(246), 246ra96]

: 数据来源于[Data independently produced by , , Hepatology, 2018, 67(3):972-988]

Ivacaftor (VX-770)在文献中得到引用

Endometrium-derived organoids from cystic fibrosis patients and mice as new models to study disease-associated endometrial pathobiology [ Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109]	PubMed: 40074868
Inflammation-induced loss of CFTR-expressing airway ionocytes in non-eosinophilic asthma [ Respirology, 2025, 30(1):25-40]	PubMed: 39358991
Global functional genomics reveals GRK5 as a cystic fibrosis therapeutic target synergistic with current modulators [ iScience, 2025, 28(3):111942]	PubMed: 40040803
Human Induced Lung Organoids: A Promising Tool for Cystic Fibrosis Drug Screening [ Int J Mol Sci, 2025, 26(2)437]	PubMed: 39859153
VX-770, Cact-A1, and Increased Intracellular cAMP Have Distinct Acute Impacts upon CFTR Activity [ Int J Mol Sci, 2025, 26(2)471]	PubMed: 39859187
The apical mucus layer alters the pharmacological properties of the airway epitheliumy [ J Physiol, 2025, 10.1113/JP287891]	PubMed: 40047394
Evaluation of the response to elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor of the rare CFTR variants L383S, I507del, L1065P and R1066H in intestinal organoid-derived epithelial monolayers [ J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)00059-1]	PubMed: 39979195
Single-stranded DNA with internal base modifications mediates highly efficient knock-in in primary cells using CRISPR-Cas9 [ Nucleic Acids Res, 2024, 52(22):13561-13576]	PubMed: 39569586
Novel gain-of-function mutants identify a critical region within CFTR membrane-spanning domain 2 controlling cAMP-dependent and ATP-independent channel activation [ Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426]	PubMed: 39373784
FGF receptors mediate cellular senescence in the cystic fibrosis airway epithelium [ JCI Insight, 2024, 9(15)e174888]	PubMed: 38916962

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