Ataluren (PTC124)

目录号:S6003

Ataluren (PTC124) Chemical Structure

Molecular Weight(MW): 284.24

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。

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产品安全说明书

CFTR抑制剂选择性比较

生物活性

产品描述 Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。
特性 PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。
靶点
CFTR (nonsense mutant) [1]
(HEK293 cells)
体外研究

与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。[1]

Cell Data
Cell Lines Assay Type Concentration Incubation Time Formulation Activity Description PMID
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体内研究 因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。[1] PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,与Gentamicin相比具有的显著优势。[2]

推荐的实验操作(此推荐来自于公开的文献所以Selleck并不保证其有效性)

动物实验:[2]
+ 展开
  • Animal Models: Cftr-/- hCFTR-G542X 转基因小鼠
  • Formulation: 溶于 DMSO,然后在盐水中稀释
  • Dosages: ~60 mg/kg/day
  • Administration: 皮下注射或口服处理
    (Only for Reference)

溶解度 (25°C)

体外 DMSO 57 mg/mL (200.53 mM)
Water Insoluble
Ethanol Insoluble
体内 从左到右依次将纯溶剂加入产品,现配现用(数据来自Selleck实验检测而非文献):
1% DMSO+30% polyethylene glycol+1% Tween 80
30 mg/mL

* 溶解度检测是由Selleck技术部门检测的,可能会和文献中提供的溶解度有所差异,这是由于生产工艺和批次不同产生的正常现象。请按照顺序依次加入各个纯溶剂。

化学数据

分子量 284.24
化学式

C15H9FN2O3

CAS号 775304-57-9
储存条件 powder
in solvent
别名 N/A

计算器

摩尔浓度计算器

摩尔浓度计算器

本计算器可帮助您计算出特定溶液中溶质的质量、溶液浓度和体积之间的关系,公式为:

质量 (mg) = 浓度 (mM) x 体积 (mL) x 分子量 (g/mol)

摩尔浓度计算公式

  • 质量
    浓度
    体积
    分子量

*在配置溶液时,请务必参考Selleck产品标签上、MSDS / COA(可在Selleck的产品页面获得)批次特异的分子量使用本工具。

稀释计算器

稀释计算器

用本工具协助配置特定浓度的溶液,使用的计算公式为:

开始浓度 x 开始体积 = 最终浓度 x 最终体积

稀释公式

稀释公式一般简略地表示为: C1V1 = C2V2 ( 输入 输出 )

  • C1
    V1
    C2
    V2

在配置溶液时,请务必参考Selleck产品标签上、MSDS / COA(可在Selleck的产品页面获得)批次特异的分子量使用本工具。.

连续稀释计算器方程

  • 连续稀释

  • 计算结果

  • C1=C0/X C1: LOG(C1):
    C2=C1/X C2: LOG(C2):
    C3=C2/X C3: LOG(C3):
    C4=C3/X C4: LOG(C4):
    C5=C4/X C5: LOG(C5):
    C6=C5/X C6: LOG(C6):
    C7=C6/X C7: LOG(C7):
    C8=C7/X C8: LOG(C8):
分子量计算器

分子量计算器

通过输入化合物的化学式来计算其分子量:

总分子量:g/mol

注:化学分子式大小写敏感。C10H16N2O2 c10h16n2o2

摩尔浓度计算器

质量 浓度 体积 分子量
计算

临床试验信息

NCT Number Recruitment Conditions Sponsor/Collaborators Start Date Phases
NCT04014530 Not yet recruiting Colorectal Cancer|Endometrium Cancer Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)|Merck Sharp & Dohme Corp.|PTC Therapeutics August 1 2019 Phase 1|Phase 2
NCT02758626 Active not recruiting Epilepsy NYU Langone Health|PTC Therapeutics November 2016 Phase 2
NCT02456103 Terminated Cystic Fibrosis PTC Therapeutics July 31 2015 Phase 3
NCT02090959 Completed Muscular Dystrophy Duchenne|Muscular Dystrophies|Muscular Disorders Atrophic|Muscular Diseases|Musculoskeletal Diseases|Neuromuscular Diseases|Nervous System Diseases|Genetic Diseases X-Linked|Genetic Diseases Inborn PTC Therapeutics March 31 2014 Phase 3
NCT01826487 Completed Muscular Dystrophy Duchenne|Muscular Dystrophies|Muscular Disorders Atrophic|Muscular Diseases|Musculoskeletal Diseases|Neuromuscular Diseases|Nervous System Diseases|Genetic Diseases X-Linked|Genetic Diseases Inborn PTC Therapeutics March 2013 Phase 3
NCT01557400 Completed Duchenne Muscular Dystrophy|Becker Muscular Dystrophy|Dystrophinopathy PTC Therapeutics May 31 2012 Phase 3

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