Ataluren (PTC124)

中文名称:阿塔鲁伦

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。

Ataluren (PTC124) Chemical Structure

Ataluren (PTC124) Chemical Structure

CAS: 775304-57-9

规格 价格 库存 购买数量
10mM (1mL in DMSO) RMB 799.01 现货
10mg RMB 614.43 现货
50mg RMB 2202.53 现货
100mg RMB 3039.46 现货
1g RMB 13923 现货
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CFTR抑制剂选择性比较

细胞实验数据示例

细胞系 实验类型 给药浓度 孵育时间 活性描述 文献信息
BAC_MMA∗EGFP Function Assay 20 μM 72 h  results in a significant increase in median peak fluorescence 23041189
Mut−/−MUTStop+/− Function Assay 20 μM 72 h  increases the amount of MUT mRNA 23041189
ML1 Function Assay 3.3/10 μM 48 h increases ARSB activity 22971959
ML2 Function Assay 3.3/10 μM 48 h increases ARSB activity 22971959
HEK293T Function Assay 10 µg/ml restores full-length harmonin a1 (∼80 kDa) in p.R31X-transfected cells 23027640
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生物活性

产品描述 Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。
特性 PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。
靶点
CFTR (nonsense mutant) [1]
(HEK293 cells)
体外研究(In Vitro)
体外研究活性

只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。 PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。[1]

体内研究(In Vivo)
体内研究活性

因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。[1] PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,具有的显著优势。[2]

动物实验 Animal Models Cftr-/- hCFTR-G542X 转基因小鼠
Dosages ~60 mg/kg/day
Administration 皮下注射或口服处理
NCT Number Recruitment Conditions Sponsor/Collaborators Start Date Phases
NCT04336826 Completed
Nonsene Mutation Duchenne Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics
December 29 2021 Phase 2
NCT04014530 Recruiting
Colorectal Cancer|Endometrium Cancer
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)|Merck Sharp & Dohme LLC|PTC Therapeutics
August 1 2019 Phase 1|Phase 2
NCT02758626 Completed
Epilepsy
NYU Langone Health|PTC Therapeutics
November 2016 Phase 2
NCT02819557 Completed
Duchenne Muscular Dystrophy
PTC Therapeutics
June 9 2016 Phase 2
NCT02090959 Terminated
Muscular Dystrophy Duchenne|Muscular Dystrophies|Muscular Disorders Atrophic|Muscular Diseases|Musculoskeletal Diseases|Neuromuscular Diseases|Nervous System Diseases|Genetic Diseases X-Linked|Genetic Diseases Inborn
PTC Therapeutics
March 20 2014 Phase 3
NCT01140451 Completed
Cystic Fibrosis
PTC Therapeutics|Cystic Fibrosis Foundation
August 12 2010 Phase 3

化学信息&溶解度

分子量 284.24 分子式

C15H9FN2O3

CAS号 775304-57-9 SDF Download Ataluren (PTC124) SDF
Smiles C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F
储存条件(自收到货起)

体外溶解度
批次:

DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM) ;DMSO吸湿会降低化合物溶解度,请使用新开封DMSO)

Water : Insoluble

Ethanol : Insoluble

摩尔浓度计算器

体内溶解度
批次:

现配现用,请按从左到右的顺序依次添加,澄清后再加入下一溶剂

动物体内配方计算器

实验计算

摩尔浓度计算器

质量 浓度 体积 分子量

动物体内配方计算器(澄清溶液)

第一步:请输入基本实验信息(考虑到实验过程中的损耗,建议多配一只动物的药量)

mg/kg g μL

第二步:请输入动物体内配方组成(配方适用于不溶于水的药物;不同批次药物配方比例不同,请联系Selleck为您提供正确的澄清溶液配方)

% DMSO % % Tween 80 % ddH2O
%DMSO %

计算结果:

工作液浓度: mg/ml;

DMSO母液配制方法: mg 药物溶于μL DMSO溶液(母液浓度mg/mL,:如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度,请先联系Selleck);

体内配方配制方法:μL DMSO母液,加入μL PEG300,混匀澄清后加入μL Tween 80,混匀澄清后加入μL ddH2O,混匀澄清。

体内配方配制方法:μL DMSO母液,加入μL Corn oil,混匀澄清。

注意:1. 首先保证母液是澄清的;
2.一定要按照顺序依次将溶剂加入,进行下一步操作之前必须保证上一步操作得到的是澄清的溶液,可采用涡旋、超声或水浴加热等物理方法助溶。

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